[文章] mitapivat 对镰状细胞病患者的疗效和安全性 (RISE UP)：一项 3 期、双盲、全球、随机、安慰剂对照试验

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Mitapivat 是一种口服丙酮酸激酶激活剂，具有改善溶血性贫血的新机制，有可能成为一种有效且方便的治疗方法。